#chiffres-cles

La maladie de Huntington en chiffres

La maladie de Huntington, ou chorée de Huntington, est une pathologie rare qui touche environ 1 personne sur 10 000 en France.

Ainsi, on estime que 6 000 personnes  en seraient atteintes dans l’hexagone. Sa prévalence semble plus élevée dans les populations d’origine caucasienne que dans les autres.

#definition

Qu’est-ce que la maladie de Huntington ?

La maladie de Huntington est une pathologie dite « neurodégénérative », c’est-à-dire qu’elle se traduit par la destruction progressive de neurones dans certaines zones du cerveau. Ici, la région touchée est le striatum, une zone cérébrale qui intervient dans le contrôle des mouvements volontaires ainsi que dans certains processus comportementaux et cognitifs.

La maladie de Huntington est une pathologie héréditaire. Elle est causée par la mutation d’un gène qui entraîne des anomalies dans la fabrication d’une protéine, la huntingtine. Les huntingtines de forme anormale s’agrègent au sein des neurones, ce qui entraine leur mort.

Le gène muté se transmet de génération en génération dans le sein d’une même famille : un parent atteint aura un risque sur deux de le transmettre à chacun de ses enfants.

La maladie de Huntington est une pathologie héréditaire.
#symptomes

Quels sont les symptômes de la pathologie ?

Généralement, les symptômes de la maladie de Huntington se déclarent à l’âge adulte, aux alentours de 40 ans. Dans de rares cas, la pathologie peut se déclarer avant 20 ans (maladie de Huntington dite « juvénile ») ou à un stade beaucoup plus tardif (après 70 ans).

Les symptômes sont directement liés à la perte de neurones dans le striatum. Ainsi, on peut observer des troubles moteurs (la chorée : difficultés dans la réalisation de mouvements volontaires et apparition de mouvements involontaires),  cognitifs (troubles de la mémoire et de l’attention, démence) et psychiatriques (dépression, agressivité, apathie…).

On peut également noter des problèmes de sommeil, des anomalies métaboliques (amaigrissement)… Les formes juvéniles se présentent différemment, les sphères prioritairement touchées étant l’apprentissage et le comportement.

#depistage

Comment la maladie est-elle dépistée?

Ce sont les symptômes et les antécédents familiaux qui mettent le praticien sur la piste de la pathologie. Un test génétique est ensuite réalisé à partir d’un prélèvement sanguin pour rechercher la mutation du gène en cause dans la maladie.

Ce test peut également être conduit avant l’apparition des symptômes chez les personnes à risque, dont certains membres de la famille sont atteints.

Seulement, cette procédure est très encadrée afin d’évaluer et de prendre en charge le retentissement psychologique d’une telle nouvelle sur pour le patient.

#traitement

Quels sont les traitements de la chorée de Huntington ?

La maladie de Huntington est une maladie orpheline : il n’existe pour le moment pas de traitement curatif.

La prise en charge passe par le recours à des thérapies symptomatiques, visant à réduire l’intensité du retentissement de la pathologie : kinésithérapie pour les membres, psychothérapie pour les troubles du comportement…

Il n'existe pour le moment pas de traitement curatif.
#recherches-actuelles

Quelles avancées dans la recherche ?

Devant le manque de traitements, les chercheurs redoublent d’efforts pour développer de nouvelles stratégies thérapeutiques pour la maladie de Huntington. Ainsi, des chercheurs français ont récemment testé avec succès un traitement par un acide gras, l’huile synthétique triheptanoïne, chez 10 patients atteints d’une forme précoce de la pathologie. Après 1 mois, ils ont observé une réduction des anomalies du métabolisme cérébral des malades.

L’approche de la thérapie génique est également envisagée pour soigner la maladie. L’idée est ici d’injecter au sein des cellules malades un « gène-médicament » qui contrecarrerait l’effet de la huntingtine malformée. Cette approche, en cours d’investigation dans plusieurs laboratoires, est également une voie d’espoir.

Du point de vue de la physiopathologie, des chercheurs internationaux sont parvenus à démontrer que la huntingtine anormale diminue la résistance des neurones vis-à-vis du « stress cellulaire », c’est-à-dire leur résistance face aux signaux d’alerte émis par l’environnement. Ce processus serait au cœur de la destruction neuronale.  On peut penser que rétablir cette résistance au stress cellulaire dans les neurones pourrait permettre de lutter contre la pathologie.

Autant de voies empruntées dans la lutte contre cette pathologie neurodégénérative rare qui pourraient déboucher sur des avancées conséquentes ces prochaines années.

La thérapie génique est une approche envisagée pour soigner la maladie.
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