Le transport d’un gène au sein d’une cellule nécessite un vecteur, des virus rendus inoffensifs. Ces derniers ont une capacité innée d’infecter les cellules et d’y transférer du matériel génétique en vue de son intégration dans l’ADN de cellules hôtes. Ce sont ensuite les cellules elles-mêmes qui produisent la protéine correspondant au gène inséré. L’idée est donc ici d’apporter le gène correspondant à la production de la protéine GDNF au cœur des neurones. Cela constituerait une thérapie d’intérêt, utilisée en addition des traitements existants qui ne peuvent aujourd’hui guérir la maladie.
Le vecteur utilisé est issu d’un virus capable d’entrer préférentiellement dans les neurones après avoir été injecté dans le cerveau ou les muscles, et de se répandre dans le système nerveux, plus particulièrement dans les zones touchées par la maladie. De plus, le vecteur n’est pas détecté par le système immunitaire, ce qui indique un effet à long terme de son injection. Des atouts de poids pour une utilisation dans la maladie de Parkinson.