Pour restaurer la vision de personnes devenues aveugles, à cause d’une dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) ou d’une rétinopathie pigmentaire, les chercheurs mettent au point un implant rétinien.
Mis à jour le 23 juillet 2021
Une thérapie génique pour retrouver la vue
La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie génétique qui entraîne une baisse brutale de la vision, le plus souvent chez des hommes entre 20 et 30 ans.
Dans 95 % des cas, elle est due à une anomalie dans l’ADN des mitochondries*, les usines énergétiques des cellules.
Une équipe de l’Institut de la vision, à Paris, a mis au point une approche de thérapie génique innovante pour ces malades, permettant d’adresser le « gène médicament » directement dans les mitochondries de l’oeil. Testée chez 37 patients lors d’un essai clinique international mené par Gensight Biologics, cette thérapie a permis l’amélioration de la vision chez plus des trois quarts d’entre eux.
Plus surprenant, alors qu’elle n’a été injectée que dans un seul oeil, un effet bilatéral a été constaté : les chercheurs expliquent cela par le transfert du « gène médicament » d’un oeil à l’autre. Ils espèrent désormais que leur approche pourra obtenir une autorisation de mise sur le marché puis être testée pour d’autres maladies mitochondriales dans d’autres tissus de l’organisme.
Source : Science Translational Medicine, décembre 2020
Mitochondries : organites présents dans chaque cellule de l’organisme. Les mitochondries utilisent les nutriments et l’oxygène apportés par le sang pour produire l’énergie dont la cellule a besoin.