Une thérapie génique contre une maladie neuromusculaire
Les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) concernent 30 000 à 50 000 patients en France.
D'origine génétique, elles s'attaquent aux nerfs périphériques et détruisent dans certains cas la gaine de myéline1 qui les entoure. Conséquences : elles engendrent des atrophies musculaires et des déformations des membres le plus souvent incurables.
En collaboration avec le Génopole, des chercheurs de l'Institut des neurosciences et de l'Institut de médecine régénérative et de biothérapie (Montpellier) ont mis au point chez le rat une thérapie génique contre l'une des principales formes des maladies CMT, la CMT1A.
Ils ont injecté directement dans le nerf sciatique des animaux un vecteur viral porteur d'un gène médicament. Il a été capable de s'introduire dans une grande quantité de cellules de Schwann, qui constituent la gaine de myéline, et de retarder l'apparition des symptômes chez les rongeurs pendant un tiers de leur vie.
Source : Nature Communication, avril 2021
1 Myéline : substance formant une gaine protectrice autour de certaines fibres nerveuses et accélérant la conduction de messages nerveux.